Bisnis.com, JAKARTA - Regulator kesehatan AS menyetujui peredaran obat terapi gen pertama untuk hemofilia, dengan harga fantastis yaki US$3,5 juta Rp52 miliar sekali pengobatan. Obat ini untuk gangguan pembekuan darah.
Food and Drug Administration memberikan izin edar pada Hemgenix, pengobatan IV untuk orang dewasa dengan hemofilia B, bentuk kelainan genetik yang kurang umum yang terutama menyerang pria.
Pembuat obat CSL Behring, yang berbasis di Pennsylvania, mengumumkan label harga US$3,5 juta tak lama setelah persetujuan FDA, dengan mengatakan bahwa obatnya pada akhirnya akan mengurangi biaya perawatan kesehatan karena pasien akan mengalami lebih sedikit pendarahan dan membutuhkan perawatan pembekuan yang lebih sedikit.
Menurut sebuah penelitian yang dikutip oleh National Library of Medicine, harga tersebut menjadikan Hemgenix obat termahal di dunia, melampaui terapi gen Zolgensma Novartis untuk atrofi otot tulang belakang (SMA), yang harganya sekitar US$2 juta per dosis.
Seperti kebanyakan obat-obatan di A.S., sebagian besar biaya pengobatan baru akan ditanggung oleh perusahaan asuransi, bukan pasien, termasuk program swasta dan program pemerintah.
Setelah beberapa dekade penelitian, terapi gen telah mulai membentuk kembali pengobatan kanker dan penyakit langka yang diturunkan dengan obat-obatan yang dapat memodifikasi atau memperbaiki mutasi yang tertanam dalam kode genetik manusia. Hemgenix adalah pengobatan pertama untuk hemofilia dan beberapa pembuat obat lain sedang mengerjakan terapi gen untuk bentuk gangguan yang lebih umum, hemofilia A.
"Persetujuan hari ini memberikan pilihan pengobatan baru untuk pasien dengan hemofilia B dan merupakan kemajuan penting dalam pengembangan terapi inovatif," kata Dr. Peter Marks dari FDA dilansir dari CBS News.
Agensi tidak merinci berapa lama obat itu bekerja. Tapi CSL Behring mengatakan obat akan mengurangi perdarahan dan peningkatan pembekuan darah selama bertahun-tahun.
